Empresa solicitou à Anvisa o
registro do medicamento Spinraza, para tratamento da atrofia muscular espinhal
(AME). Análise busca garantir a eficiência do produto para a população
brasileira
A Anvisa tem recebido uma série de questionamentos
sobre o medicamento Spinraza (nusinersen) e seu processo de registro no Brasil.
O medicamento é usado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME).
Atualmente, esta é uma doença sem tratamento específico aprovado no Brasil. Por
isso, a expectativa sobre a análise da Anvisa é grande, especialmente por parte
de pessoas que têm em suas famílias crianças afetadas pela AME.
Elaboramos as questões abaixo
sobre o caso, a fim de dar transparência ao processo.
Quando foi solicitado o
registro do medicamento no Brasil?
A empresa Biogen Brasil
Produtos Farmacêuticos Ltda. fez o pedido do registro do Spinraza no dia 2 de
maio de 2017.
O processo de registro deste
medicamento está na fila ou já entrou em análise?
O processo de registro do
medicamento em questão recebeu prioridade de análise e, assim que chegou à
Anvisa, seu processo de avaliação foi iniciado.
Foi iniciada a avaliação tanto da documentação referente à comprovação de segurança e eficácia quanto do dossiê de tecnologia farmacêutica.
Foi iniciada a avaliação tanto da documentação referente à comprovação de segurança e eficácia quanto do dossiê de tecnologia farmacêutica.
O processo é analisado por duas gerências da Agência: Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (Gesef) e Gerência de Avaliação de Tecnologia de Registro de Medicamentos Sintéticos (GRMED).
O que a Anvisa precisa avaliar
antes de tomar sua decisão?
Como se trata de uma
substância inédita no país, este é um processo de análise mais complexo. A
análise envolve a avaliação crítica de informações legais e técnicas.
Para a comprovação de segurança e eficácia, devem ser apresentados no dossiê de registro do medicamento, dentre outros documentos, relatórios de estudos não clínicos (tais como testes realizados em células e modelos animais) e relatórios de estudos clínicos (em seres humanos) fase I, II e III.
Para a comprovação de segurança e eficácia, devem ser apresentados no dossiê de registro do medicamento, dentre outros documentos, relatórios de estudos não clínicos (tais como testes realizados em células e modelos animais) e relatórios de estudos clínicos (em seres humanos) fase I, II e III.
Adicionalmente, são avaliados dados de tecnologia farmacêutica como produção, controle de qualidade, validações analíticas, informações do fármaco e dos excipientes e estudos de estabilidades, dentre outros.
Quanto tempo vai levar para a
Anvisa concluir a análise?
A avaliação de medicamentos
novos, em geral, envolve a apresentação de perguntas da Agência para a empresa
requerente com o objetivo de esclarecer dúvidas que porventura surjam durante a
análise. A Anvisa chama esses questionamentos de “exigências técnicas”.
A Anvisa já enviou para a Biogen exigências técnicas referentes às avaliações de segurança e eficácia e tecnologia farmacêutica. A Agência está aguardando a resposta da empresa.
A Anvisa já enviou para a Biogen exigências técnicas referentes às avaliações de segurança e eficácia e tecnologia farmacêutica. A Agência está aguardando a resposta da empresa.
O tempo entre o protocolo do pedido de registro na Agência e a primeira manifestação da Anvisa foi de 29 dias.
De acordo com a legislação vigente, a empresa tem prazo de até 120 dias para apresentar cumprimento de exigência, com apresentação ou complementação de informações questionadas nas exigências.
O tempo para resposta da empresa está fora do controle da Anvisa. Por isso, não é possível prever o tempo total para conclusão da análise. De qualquer forma, a análise do cumprimento de exigência será considerada como prioritária, da mesma forma como ocorreu com a análise inicial do processo.
Quanto tempo outros países
levam para registrar medicamentos desse tipo?
De acordo com dados do Centro
de Inovação para Regulação Científica (CIRS em inglês), os prazos dos
principais centros de referência do mundo estão entre 321 e 415 dias.
Confira a tabela abaixo:
Mas se o medicamento já tem
registro em outros países, por que a Anvisa precisa avaliar?
A análise técnica da Agência
para concessão de registro leva em conta aspectos específicos relacionados a um
determinado medicamento, considerando indicação(es), concentração, forma
farmacêutica e forma de uso e população-alvo para a qual foram apresentadas as
evidências clínicas de segurança e eficácia, além dos aspectos de qualidade.
Mesmo que se trate de um medicamento registrado em outro país, a avaliação da Anvisa é importante, inclusive no que diz respeito a questões específicas e características da população brasileira.
Entre os exemplos de situações específicas temos:
· Estudo
de estabilidade: um dos testes imprescindíveis para qualquer medicamento é o
que prevê por quanto tempo este medicamento tem validade depois de produzido.
Trata-se do estudo de estabilidade, que deve ser realizado nas condições que
representam a zona climática em que o medicamento será utilizado. A zona climática
refere-se a um espaço geograficamente delimitado de acordo com os critérios de
temperatura e umidade. Há diferenças entre a zona climática do Brasil e as de
países como os EUA, por exemplo. Desta forma, é necessário que seja comprovado
que o medicamento que será entregue à população brasileira mantenha-se estável
nas condições de temperatura e umidade do Brasil, que tem clima mais quente.
· Características
demográficas: o perfil de eficácia e segurança dos medicamentos pode ser
diferente, a depender das características de cada população. Por este motivo, a
análise dos estudos apresentados para comprovação de segurança e eficácia de um
medicamento leva em conta se a população estudada é representativa da população
brasileira. Esta avaliação tem o objetivo de garantir que o medicamento, caso
seja registrado, apresente perfil de segurança e eficácia aceitáveis para a
população brasileira.
A Anvisa busca constantemente
harmonizar os critérios de análise com padrões internacionais, de modo que os
medicamentos que venham a ser registrados possuam qualidade, segurança e
eficácia apropriadas.
Quanto poderá custar o
Spinraza (nusinersena), caso venha a ser registrado no Brasil?
Não existe esta estimativa. De
qualquer forma, o Brasil tem uma política de preços para medicamentos e, com
isso, o preço do Spinraza será definido pelo governo com base nas regras em
vigor para o setor. A política de preços de medicamento está sob a coordenação
do Ministério da Saúde.
É possível ter acesso ao
Spinraza mesmo sem o registro no país?
Qualquer medicamento que
esteja registrado em outro país pode ser importado para uso pessoal. Nesses
casos, cabe à Anvisa autorizar a importação, o que é um processo simples e
rápido.
Tal procedimento pode ocorrer para uso pessoal, conforme previsto na RDC 28/2011, que dispensa de autorização pela autoridade sanitária, no local de entrada ou desembaraço aduaneiro, a importação de produtos acabados pertencentes às classes de medicamentos, produtos para saúde, alimentos, saneantes, cosméticos, produtos de higiene pessoal e perfumes, realizada por pessoa física e desde que os produtos sejam destinados a uso próprio.
Há, ainda, a previsão de importação em caráter excepcional de medicamentos destinados a uso hospitalar (sob prescrição médica), cuja importação esteja vinculada a uma determinada entidade hospitalar e/ou entidade civil representativa ligada à área de saúde, para seu uso exclusivo, não se destinando à revenda ou ao comércio, de acordo com os critérios dispostos na RDC 8/2014.
A Anvisa não define a política de acesso aos medicamentos ou sobre o que será incorporado no SUS. Esse papel é do Ministério da Saúde. A atuação da Agência é na área técnica e regulatória
