Octapharma: baixa taxa de
inibidores com o octanate® em pacientes não tratados
previamente com hemofilia A grave
LACHEN, Suíça--(BUSINESS WIRE)--A
Octapharma tem o prazer de anunciar a publicação dos dados finais de um ensaio
da Good Clinical Practice (GCP) em pacientes não tratados previamente (PUPs) na
revista médica de renome internacional Haemophilia. O estudo
avaliou a imunogenicidade, eficácia, segurança e tolerabilidade do octanate® em
PUPs com hemofilia A.
“esta publicação é um passo
importante para o objetivo da Octapharma de permitir que pacientes com
distúrbios de coagulação vivam uma vida normal”
Os pacientes não tratados
previamente com hemofilia A estão em maior risco de desenvolvimento de
inibidores. Aproximadamente 35% desenvolvem inibidores, que estão associados
com consequências prejudiciais para a saúde e economia.
Neste estudo prospectivo e
multinacional, 51 PUPs com hemofilia A severa receberam o octanate® exclusivamente
como terapia de reposição – seja profilática ou para tratamento sob demanda de
hemorragias – em um total de 100 dias de exposição (DE) ou cinco anos.
Cinco (9,8%) dos 51 pacientes
desenvolveram inibidores, quatro (7,8%) dos quais eram de alto título (≥ 5
BU/mL) e um de título baixo (<5 BU/mL). Todos os inibidores foram
desenvolvidos durante o tratamento sob demanda e os quatro inibidores de alto
título foram desenvolvidos nos primeiros 20 DEs. Todos os pacientes que
desenvolveram inibidores apresentaram defeitos importantes do gene F8 (inversões
do íntron 22 ou grandes deleções dos éxons 7-12) que estão relacionados com um
alto risco de desenvolvimento de inibidores. A eficácia hemostática foi
classificada como “excelente” para 99,6% de todas as infusões. A tolerabilidade
foi classificada como “muito boa” para 99,98% de infusões. Não foram relatadas
complicações durante 23 procedimentos cirúrgicos.
A profilaxia precoce e eficiente
é fundamental para o sucesso do tratamento a longo prazo de pacientes com
hemofilia A. Estes novos dados demonstram que o octanate® é
eficaz e está associado a uma baixa taxa de desenvolvimento de inibidores em
PUPs, incluindo aqueles submetidos a procedimentos cirúrgicos.
Larisa Belyanskaya, diretora
da IBU Hematology, disse: “Estamos muito entusiasmados com as baixas taxas
de inibidores e a excelente eficácia e tolerabilidade alcançada com o octanate® nesta
população de pacientes particularmente desafiadora. Estes dados confirmam os
benefícios clínicos do octanate® em pacientes não tratados
previamente com hemofilia A e aumentam a experiência clínica já adquirida com o
octanate® nos últimos 20 anos.”
Olaf Walter, membro do
conselho da Octapharma, acrescentou que “esta publicação é um passo
importante para o objetivo da Octapharma de permitir que pacientes com
distúrbios de coagulação vivam uma vida normal”.
A Octapharma gostaria de
agradecer a todos os envolvidos no estudo, em particular aos pacientes e suas
famílias, sem os quais esta pesquisa não teria sido possível.
Referência
Klukowska A., Komrska V.,
Vdovin V., et al. Low
incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with
severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a
prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385
Sobre o octanate®
O octanate® é
um concentrado FVIII com inativação viral dupla, de alta pureza, liofilizado e
derivado de plasma humano para administração intravenosa. A coagulação FVIII
presente no octanate® está ligada ao seu estabilizador natural,
o fator von Willebrand (FVW), em uma proporção FVW/FVIII de aproximadamente
0,4. Portanto, não são necessários estabilizadores adicionais durante a
fabricação. O octanate® está disponível em apresentações de 250
UI, 500 UI e 1.000 UI. O octanate® foi lançado em 1998 e desde
então foi aprovado em 85 países para o tratamento e profilaxia da hemorragia em
pacientes com todos os tipos de hemofilia A, inclusive para procedimentos
cirúrgicos e em 40 países para a indução da tolerância imune. Existe uma
experiência clínica considerável com o octanate®, com cerca de 10
bilhões de unidades internacionais (UI) administradas mundialmente desde 2017.
Sobre a hemofilia A
A hemofilia A é uma doença
hereditária ligada ao cromossomo X causada pela deficiência de FVIII que, se
não tratada, provoca hemorragias nos músculos e articulações e,
consequentemente, artropatia e morbidade grave. O tratamento profilático de
reposição do FVIII reduz o número de episódios de sangramento e o risco de
lesões articulares permanentes. Este distúrbio afeta um em cada 5 mil a 10 mil
homens em todo o mundo e 75% dos casos de hemofilia não são diagnosticados ou
tratados. O desenvolvimento de anticorpos que neutralizam o FVIII (inibidores
do FVIII) contra o FVIII injetado representa a complicação mais séria do
tratamento. O risco cumulativo de desenvolvimento de inibidores do FVIII é de
até 39% dos casos.
Sobre a Octapharma
Com sede em Lachen, Suíça, a
Octapharma é uma das maiores fabricantes de proteína humana no mundo,
desenvolvendo e produzindo proteínas humanas a partir do plasma humano e linhas
de células humanas. Como uma empresa familiar, a Octapharma acredita no
investimento para fazer diferença nas vidas das pessoas – e vem fazendo isto
desde 1983, pois está no nosso sangue.
Em 2016, o Grupo obteve 1,6
bilhão de euros em receitas e um resultado operacional de 383 milhões de euros.
Além disso, investiu 249 milhões de euros para garantir a prosperidade futura.
A Octapharma emprega mais de 7,1 mil pessoas em todo o mundo para apoiar o
tratamento de pacientes em 113 países com produtos em três áreas terapêuticas:
· Hematologia
(distúrbios da coagulação)
· Imunoterapia
(doenças imunológicas)
· Cuidados
intensivos
A Octapharma possui seis
unidades de produção de última geração na Áustria, França, Alemanha, Suécia e
México e Suécia.
Para mais informações,
acesse www.octapharma.com
O texto no idioma original
deste anúncio é a versão oficial autorizada. As traduções são fornecidas apenas
como uma facilidade e devem se referir ao texto no idioma original, que é a
única versão do texto que tem efeito legal.
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Octapharma AG
International Business Unit - Haematology
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
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International Business Unit - Haematology
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
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