Resultado do edital de
chamamento de cooperação no desenvolvimento de produtos de terapia avançada de
interesse do Sistema Único de Saúde – SUS.
Anvisa publicou no dia
29/11/2022 o edital de chamamento com objetivo de selecionar desenvolvedores
nacionais para participar de projeto-piloto de cooperação-técnica regulatória
para o desenvolvimento de produtos de terapia avançada de interesse do Sistema
Único de Saúde (SUS).
Foram submetidas à Agência 10
projetos de desenvolvimento de produtos de terapia avançada, de relevância para
a saúde coletiva brasileira por empresas e instituições de pesquisas do país,
colocando o Brasil na linha de frente nas pesquisas de desenvolvimento na
América Latina.
Destaca-se que os produtos de
terapia avançada, considerados medicamentos especiais e nova fronteira
biotecnológica da medicina, são baseados em genes, tecidos ou células e podem
oferecer opções de tratamento inovadoras para os pacientes.
RESULTADOS
Foram selecionados dois
projetos de desenvolvimento de produto de terapia avançada, seguindo as
diretrizes do Edital de Chamamento 17/2022. Veja as instiuições públicas e os
produtos selecionados:
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Patrocinador
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CNPJ
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Natureza
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Produto de Terapia Avançada
(tipo)
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Indicação
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Descrição Geral
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Instituto Butantan e
Hemocentro de Ribeirão Preto/São Paulo
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61.821.344/0001-56
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Pública
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Terapia gênica
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Produto a base de células
CAR -T, com vetor lentiviral para o tratamento de Leucemias e Linfomas
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Produto em fase inicial de
desenvolvimento com intenção de início dos ensaios clínicos para comprovação
de segurança, eficácia e qualidade para futuro registro sanitário na Anvisa.
Os patrocinadores têm experiência e infraestrutura para o desenvolvimento de
produtos terapêuticos.
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Fiocruz/Rio de Janeiro
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33.781.055/0001-35
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Pública
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Terapia gênica
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Produto a base de células
CAR -T, com vetor lentiviral para o tratamento de Leucemias e Linfomas
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Produto em fase inicial de
desenvolvimento com intenção de início dos ensaios clínicos para comprovação
de segurança, eficácia e qualidade para futuro registro sanitário na Anvisa.
Os patrocinadores têm experiência e infraestrutura para o desenvolvimento de
produtos terapêuticos.
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Neste primeiro modelo de
projeto-piloto foram selecionados dois (2) projetos de pesquisa e
desenvolvimento de produto de terapia avançada acima descritos, em estágio mais
avançado para entrar em fase de estudos clínicos, conforme previsto no supracitado
Edital e considerando a restrição no quadro de pessoas da Anvisa. A partir dos
resultados promissores da experiência regulatória a ser adquirida neste
Projeto-Piloto e a melhoria da infraestrutura da Anvisa, poderá se aplicar novo
Edital para a cooperação técnica-regulatória com objetivo de acelerar o
desenvolvimento e acesso de outros produtos de terapia avançada de interesse ao
Sistema Único de Saúde.
Todos os desenvolvedores de
produtos que submeteram a intenção de participar do Projeto-Piloto foram devidamente
comunicados sobre os resultados da seleção e informados que a Anvisa está a
disposição para a ordinária discussão e avaliação de todos os ensaios clínicos
com produto de terapia avançada investigacional, que serão desenvolvidos no
Brasil, para fins de comprovação de segurança, eficácia e qualidade, conforme
prevê a RDC 506/2021.
PROJETO-PILOTO
O principal objetivo da Anvisa
na implantação do projeto-piloto é promover suporte regulatório aprimorado e
intensificado aos desenvolvedores nacionais de PTA, de natureza pública, de
forma a contribuir e acelerar o processo de desenvolvimento destes produtos,
por meio de uso e experimentação de ferramentas regulatórias disponíveis e
inovadoras para controle de riscos, avaliação de benefícios e de comprovação de
segurança, eficácia e qualidade de PTA. A premissa é a busca por estratégias de
otimização para o alcance de altos padrões de segurança, eficácia e qualidade
dos produtos investigacionais para atender as necessidades dos pacientes
brasileiros em tempo oportuno, com a perspectiva de impulsionar ao
desenvolvimento e a aprovação destas terapias avançadas de forma célere,
ampliando as oportunidades e criando um mercado competitivo.
Anvisa e os patrocinadores
selecionados implementarão ações regulatórias estratégicas para acelerar o
processo de desenvolvimento dos produtos em questões, podendo utilizar:
a)
reuniões periódicas para discussões de dados e documentos antes da submissão
regulatória oficial,
b)
propostas para submissão contínua de documentos e dados,
c)
apresentações técnicas específicas em reuniões dinâmicas para discussão de
dúvidas, exigências, modificações substanciais, emendas aos protocolos de
ensaios clínicos, monitoramento de eventos adversos, etc.
d)
discussões em conjunto com a equipe de Farmacovigilância da Anvisa na avaliação
de estratégias de gerenciamento de riscos e vigilância pós-registro,
e)
realização de inspeções preliminares de boas práticas de fabricação (BPF) e de
boas práticas clínicas (BPC) em parceria com a vigilância sanitária local,
f)
outras medidas regulatórias necessárias ao processo avaliativo célere e
oportuno.
O Comitê de Assessoramento
Técnico (CAT) de Terapias Avançadas e os especialistas ad hoc da
Rede Nacional de Especialistas em Terapia Avançada da Anvisa colaborarão com a
Anvisa neste processo intenso de avaliação de riscos e benefícios cruciais ao
desenvolvimento de produtos terapêuticos inovadores.
Cabe ressaltar que a
responsabilidade pelo desenvolvimento do produto é do patrocinador, seguindo os
requisitos da RDC 506/2021, cabendo a Anvisa a avaliação regulatória do
processo de desenvolvimento do produto investigacional e da aprovação para uso
populacional do produto de terapia avançada, bem como o monitoramento e
fiscalização do produto pós-registro.
PRODUTO DE TERAPIA AVANÇADA
Os produtos de terapia
avançada já são realidade para muitos pacientes com doenças graves ou doenças
raras, sem alternativas terapêuticas e compreendem os produtos de terapia
gênica, terapias celulares e engenharia tecidual.
Anvisa registrou cinco (5)
produtos de terapia gênica para o tratamento de doenças raras e doenças
oncológicas (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/produtos-registrados)
até a presente data.
Além disso, mais de 26 ensaios
clínicos com PTAs investigacionais estão sendo conduzidos no Brasil após
avaliação e anuência da Anvisa (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/ensaios-autorizados).
O País tem se destacado na
região latino-americana com adequada infraestrutura científica e regulatória
para compor estratégias de pesquisa e desenvolvimento, ensaios clínicos
nacionais e multicêntricos internacionais de alta tecnologia. Neste cenário
inovador é crucial e necessário a aplicação de elementos regulatórios de
segurança, eficácia e qualidade de produtos terapêuticos desde o início do
processo de desenvolvimento. A recente experiência brasileira e internacional
tem demonstrado que estratégias de aproximação entre os desenvolvedores e os
reguladores desde o início do desenvolvimento do PTA pode apresentar
implicações positivas para o acesso aos produtos fornecendo informações sobre
os requisitos regulatórios aplicáveis e as estratégias empregadas na busca de
dados científicos de comprovação de segurança, eficácia e qualidade.
ANVISA
