Dois medicamentos inéditos
para doenças raras ganharam registro da Anvisa. Os novos produtos são o
eculizumabe (Soliris da Alexion) um dos produtos mais judicializados
recentemente no País, e, o hemitartarato de eliglustate (Cerdelga da GENZYME),
opções inédita para pessoas com doença de Gaucher e hemoglobinúria paroxística
noturna (HPN). Os dois registros foram publicados nesta segunda-feira (13/3) no
Diário Oficial da União.
O eculizumabe, registrado com
o nome comercial de Soliris, foi aprovado para um tipo de doença que afeta o
sistema sanguíneo e é denominada Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN). Nos
pacientes com HPN, os glóbulos vermelhos podem ser destruídos pela ação do
Sistema Complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de glóbulos
vermelhos (anemia), fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos órgãos,
dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos sanguíneos. O eculizumabe
foi registrado como medicamento biológico novo.
O medicamento também será
indicado para o tratamento de adultos e crianças com um tipo de doença que
afeta o sistema sanguíneo e os rins denominada Síndrome Hemolítico Urémica
atípica (SHUa). Nestes pacientes podem ocorrer valores baixos nas contagens das
células sanguíneas (trombocitopenia e anemia), perda ou redução da função dos
rins, coágulos sanguíneos, fadiga e dificuldade de funcionamento de diversos
órgãos.
Como funciona o Soliris
(eculizumabe)
O eculizumabe pode bloquear a
ação do complemento, a resposta inflamatória do organismo e a sua capacidade de
atacar e destruir as próprias células sanguíneas vulneráveis (células HPN).
A evidência do benefício
clínico de Soliris® (eculizumabe) foi demonstrada no tratamento de pacientes
com hemólise e sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de elevada atividade da
doença, independente do histórico de transfusões.
Doença de Gaucher tem novo
tratamento
Já o hemitartarato de
eliglustate foi aprovado com o nome comercial de Cerdelga. O produto será
produzido na forma de cápsulas de 100mg. O medicamento é indicado para o
tratamento, de longo prazo, de pacientes adultos com Doença de Gaucher tipo 1
(DG1), que são metabolizadores pobres (MP), intermediários (MI) ou extensos
(ME) do CYP2D6.
A Doença de Gaucher é uma
doença genética, progressiva, e a mais comum das doenças lisossômicas de
depósito, que recebem esse nome devido ao acúmulo de restos de células envelhecidas
depositadas nos lisossomos (pequenas estruturas celulares que contêm enzimas
essenciais ao equilíbrio do organismo). Os sintomas mais comuns são cansaço,
dores nos ossos, fraturas espontâneas, cirrose, entre outros.
O novo medicamento Cerdelga
(hemitartarato de eliglustate), será fabricado pela empresa Genzyme localizada
em Waterford, Irlanda, e a dona do registro do medicamento no Brasil é a
empresa Genzyme do Brasil Ltda., localizada em São Paulo-SP.
Sorilis (eculizumaabe) é
medicamento da Alexion, produzido pela Almac Pharma Service, 22 Seagoe
Industrial Estate, Craigavon BT63 5QD
Por: Ascom / Anvisa
