DIÁRIO OFICIAL DA UNIÃO
Publicado em: 12/06/2019 | Edição: 112 | Seção: 1 | Página: 125
Órgão: Ministério da
Saúde/Gabinete do Ministro
PORTARIA Nº 1.297, DE 11 DE JUNHO DE 2019
Institui projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para
incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento
Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q)
tipos II e III no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.
O MINISTRO
DE ESTADO DA SAÚDE, no uso das atribuições que lhe conferem os incisos I e II
do parágrafo único do art. 87 da Constituição, e
Considerando
que as Atrofias Musculares Espinhais (AME) são doenças genéticas caracterizadas
por fraqueza e atrofia musculares progressivas, oriundas da degeneração de
neurônios motores;
Considerando
que a AME é causada por mutações no gene SMN1, localizado no cromossomo 5 (AME
5q). AME 5q é a principal causa genética de mortalidade infantil e impacta
gravemente os indivíduos acometidos em termos de morbidade;
Considerando
que a AME 5q é dividida em subtipos (Tipos 0, I, II, III e IV), sendo o
primeiro de maior gravidade e o último, menos agressivo, com manifestação
tardia e perda de função motora gradativa;
Considerando
que o medicamento Spinraza(Nusinersena) é indicado para tratamento da AME 5q e
que o uso da medicação baseia-se tanto nos resultados dos estudos clínicos,
como no mecanismo de ação do medicamento, que atua especificamente na
patogênese comum a todos os pacientes;
Considerando
que atualmente o Spinraza(Nusinersena) é o único tratamento para AME 5q
aprovado no Brasil;
Considerando
que já foi incorporado o medicamento Spinraza (Nusinersena) no SUS para
pacientes com AME 5q Tipo I, sem necessidade de suporte ventilatório invasivo
permanente (Portaria nº 24/SCTIE/MS, de 24 de abril de 2019), consoante
recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS
(CONITEC);
Considerando
que os pacientes com AME 5q Tipos II e III não foram contemplados na Portaria
nº 24/SCTIE/MS, de 24 de abril de 2019;
Considerando
que a maioria das agências de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) no Mundo
recomenda o uso do Spinraza(Nusinersena) para o tratamento da AME 5q Tipos I,
II e III, mediante o estabelecimento de rígidos critérios de elegibilidade, que
incluem idade de início dos sintomas, idade de início do tratamento e ausência
de ventilação mecânica permanente;
Considerando
que as evidências científicas que atestaram a eficácia e segurança do
Spinraza(Nusinersena) para os pacientes com AME 5q Tipos II e III apresentam
algumas incertezas, em função de um menor número de pacientes avaliados; e
Considerando
a necessidade de orientar e coordenar ações específicas sobre acordo de
compartilhamento de risco entre o Ministério da Saúde e a empresa farmacêutica
fornecedora do medicamento Spinraza, para oferecer acesso ao tratamento da
Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q) Tipos II e III no âmbito do Sistema Único de
Saúde (SUS), resolve:
Art. 1º
Fica instituído o projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para
incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento
Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q)
Tipos II e III no âmbito do Sistema único de Saúde (SUS).
Parágrafo
único. Para fins desta Portaria, considera-se acordo de compartilhamento de
risco para incorporação de tecnologias em saúde o instrumento celebrado entre o
Ministério da Saúde e a empresa farmacêutica fornecedora de medicamento, em
razão de incertezas quanto:
I - ao
custo/efetividade do medicamento incorporado ao SUS em condições reais; e
II - à
estimativa de consumo, considerando a quantidade de comprimidos/doses e o
impacto orçamentário.
Art. 2º
São objetivos do projeto piloto de que trata esta Portaria:
I -
possibilitar, mediante acordo de compartilhamento de risco, a incorporação do
medicamento Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular
Espinhal (AME 5q) Tipos II e III no âmbito do SUS;
II -
promover o equilíbrio do custo do medicamento para o SUS;
III -
coletar evidências adicionais sobre o uso do medicamento em condições reais;
IV -
possibilitar a reavaliação da incorporação da tecnologia diante das evidências
adicionais;
V -
subsidiar a edição de futura norma geral acerca do acordo de compartilhamento
de risco para incorporação de tecnologias em saúde no âmbito do SUS; e
VI -
fomentar pesquisa da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q) Tipos II e III para
orientar políticas públicas de saúde no âmbito do SUS.
Art. 3º O
acordo de compartilhamento de risco, a ser pactuado com a empresa farmacêutica,
deverá conter:
I - a
redução de preço do medicamento;
II - a
descrição da doença e critérios de elegibilidade dos subgrupos de pacientes
beneficiados no acordo de compartilhamento de risco;
III - a
definição dos critérios de desfechos de saúde esperados e dos parâmetros de
efetividade clínica;
IV - o
número máximo de pacientes por ano que receberão a tecnologia com custeio do
Ministério da Saúde, fundamentado por critérios epidemiológicos e/ou estimativa
de demanda, com a previsão de que, excedido esse número, a empresa farmacêutica
arcará com o custo do medicamento para os demais pacientes;
V - a
definição dos critérios de interrupção do fornecimento do medicamento para os
pacientes que não apresentarem os desfechos de saúde esperados, no horizonte de
tempo definido a priori, de acordo com as melhores evidências científicas
disponíveis; e
VI - a
definição da periodicidade da avaliação dos parâmetros de efetividade clínica,
de acordo com as melhores evidências científicas disponíveis.
Parágrafo
único. A definição dos termos e condições do compartilhamento de risco de que
trata o caput deverá ser devidamente motivada por manifestação da Secretaria de
Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE/MS) que
apresente os fundamentos técnicos para os critérios utilizados.
Art. 4º Os
pacientes terão acesso ao medicamento Spinraza em centros de referência para o
tratamento da AME 5q, com a disponibilização de cuidados multidisciplinares.
Parágrafo
único. Os centros serão selecionados pela SCTIE/MS entre os Serviços de
Referência em Doenças Raras e os Hospitais Universitários Estaduais e Federais.
Art. 5º O
monitoramento dos pacientes e a avaliação dos desfechos clínicos nos centros de
referência serão coordenados por instituição de pesquisa indicada pela
SCTIE/MS, observados os termos acordados entre o Ministério da Saúde e a
empresa farmacêutica.
Parágrafo
único. Caberá à SCTIE/MS acompanhar e fiscalizar as atividades realizadas pela
instituição de pesquisa de que trata o caput.
Art. 6º As
evidências adicionais produzidas por meio deste projeto piloto de acordo do
compartilhamento de risco deverão ser submetidas, em até 3 anos, à Comissão
Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS - CONITEC, para reavaliação da
incorporação do medicamento Nursinersena para o tratamento da AME 5q, no âmbito
de sua competência de assessorar o Ministério da Saúde na incorporação de
tecnologias no SUS.
Art. 7º A
Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos para a Saúde
(SCTIE/MS) deverá realizar avaliações periódicas deste projeto piloto, com o
objetivo de subsidiar a futura edição de norma geral acerca do compartilhamento
de risco para incorporação de tecnologias em saúde no âmbito do SUS.
Art. 8º
Esta portaria entra em vigor na data de sua publicação.
LUIZ HENRIQUE MANDETTA
