Registro seguiu regras de
prioridade para fármacos destinados ao tratamento de doenças raras.
Pacientes
com atrofia muscular espinhal (AME) contam com mais um
medicamento para o tratamento da doença. O produto é o EVRYSDI® (risdiplam),
registrado junto à Anvisa pela empresa Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos
S.A. O registro do novo medicamento está na Resolução (RE) 4.079/2020, publicada no Diário
Oficial da União (D.O.U.) de terça-feira (13/10).
O registro do
produto foi priorizado conforme as normas da Resolução
da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que
estabelece procedimento especial para o registro de medicamentos
destinados ao tratamento de doenças raras, como é o caso da AME.
Desordem genética
De acordo com a Anvisa,
as AMEs são um grupo diverso de desordens genéticas que afetam o
neurônio motor espinhal, responsável pelo controle do movimento de músculos do
corpo humano.
A AME 5q é a forma mais
comum entre as doenças caracterizadas pela degeneração dos neurônios
motores na medula espinhal e tronco encefálico. Apresenta
uma prevalência (ocorrência) de um a dois casos para cada
grupo de 100 mil pessoas e incidências (novos
casos) de um para cada 6 mil até um a cada
11 mil nascidos vivos, conforme estudos realizados fora do Brasil.
Subtipos
A AME é dividida em subtipos, de I a IV. O subtipo I representa aproximadamente 58% de todas as AMEs, com início de sintomas na idade de 0 a 6 meses, com expectativa de vida de menos de dois anos. A AME tipo II representa 29% do total de casos, tem início dos sintomas perto dos sete até 18 meses e apresenta expectativa de vida entre dois e 18 anos. A AME tipo 3 representa 13% dos casos – os sintomas têm início após os 18 anos e a expectativa de vida é normal, assim como a AME tipo IV.
0 comentários:
Postar um comentário