Anvisa aprova o primeiro produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina.
A Anvisa publicou, no Diário
Oficial da União (D.O.U.) desta quinta-feira (6/8), o registro do
primeiro produto de terapia gênica no Brasil, indicado para o tratamento
de doença rara. Trata-se do Luxturna®
(voretigene neparvoveque), um tipo especial de medicamento de terapia
avançada, denominado produto de terapia gênica, produzido
pela Novartis Biociências S.A.
O produto é utilizado em
crianças acima de 12 meses e em adultos com perda de visão, para o tratamento
da distrofia hereditária da retina, causada pela mutação do gene humano RPE65.
Dentre as distrofias hereditárias da retina estão
a amaurose congênita de Leber e
a retinose pigmentar. A mutação do gene RPE65 causa a ruptura gradual
das células localizadas na parte de trás do olho que formam a retina, causando
perda gradual da visão, geralmente na infância ou na adolescência,
que progride para cegueira. Até o momento, não havia alternativa terapêutica
para a doença.
Elaborado por engenharia
genética, o produto é composto por um vírus onde se inseriu cópia do gene
humano RPE65, responsável pela produção de uma enzima necessária para o
funcionamento normal da retina. Essa enzima permite um melhor funcionamento das
células da retina, diminuindo o progresso da doença. O vírus utilizado na
fabricação deste produto não causa doença em humanos.
É importante esclarecer que se
trata de um produto de uso hospitalar e sob supervisão médica especializada,
administrado via injeção sub-retiniana, e que devem ser
adotadas precauções, como a obrigatoriedade de o paciente passar por
testes capazes de comprovar que sua perda de visão foi provocada por
mutações no gene RPE65, sobre o qual a substância ativa
do Luxturna atua, além de outros critérios laboratoriais e
clínicos que devem ser avaliados pelo médico.
Marco regulatório
A Agência aprovou recentemente
o marco regulatório para o registro de produtos de terapia avançada no
Brasil, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 338/2020. Essa
norma criou um ambiente regulatório seguro para a aprovação de produtos dessa
natureza no país.
O processo de registro de um
produto de terapia avançada, por exemplo, de terapia gênica, envolve
a análise da comprovação de segurança por meio de dados robustos de
experimentos pré-clínicos, bem como de segurança e eficácia por meio de
resultados de estudos clínicos capazes de evidenciar os benefícios ao
paciente em determinada dose e posologia terapêutica.
Faz-se necessária ainda a
comprovação de produção com requisitos de qualidade e boas práticas
de fabricação, de estudos de mecanismos de estabilidade e
distribuição do produto, além de cuidados especiais ao paciente, previsão de
eventos adversos possíveis, orientações ao profissional da saúde que exercerá o
cuidado ao paciente, definição de monitoramento e gerenciamento de risco
pós-uso, dentre outras análises pertinentes para garantir que o produto e o
processo a serem registrados na Agência estejam adequados ao uso terapêutico,
principalmente neste caso, que envolve também pacientes pediátricos.
Considerando as
especificidades dos produtos de terapia gênica e as suas características
inovadoras, a Anvisa firmou um termo de compromisso com a empresa
detentora do registro no país, no sentido de assegurar a realização de
estudos complementares com pacientes brasileiros, de forma a acompanhar o
perfil de segurança e de eficácia do produto em longo prazo. As condições
impostas ao detentor de registro serão informadas ao público, juntamente com os
prazos e datas para sua execução, por meio do portal da Agência.
Por se tratar de um organismo
geneticamente modificado, o produto ainda foi avaliado em
relação à sua biossegurança, pela Comissão Nacional Técnica de
Biossegurança (CTNBio), que também se manifestou favorável à
sua aprovação.
Fluxo
Foram 232 dias úteis até a
aprovação da Anvisa, considerando desde a submissão dos documentos, os prazos
de análise da equipe da Agência e as respostas ao cumprimento das exigências
por parte da empresa. Ocorreram ainda reuniões e comunicações técnicas
entre a Anvisa e representantes nacionais e internacionais da
empresa.
Tendo em vista a
complexidade do produto, os prazos aplicados na Anvisa foram compatíveis com as
principais agências reguladoras do mundo, como a americana
Food and Drugs Administration (FDA) e a
europeia European Medicine Agency (EMA), que levaram,
respectivamente, 372 e 331 dias úteis.
Confira a linha do tempo até a publicação do registro:
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