Um
novo medicamento para tratar a deficiência de lipase ácida lisossômica (LAL)
ganhou registro no Brasil. A Anvisa aprovou o medicamento Kanuma
(alfassebelipase) com a indicação de tratamento de longo prazo desta
deficiência que pode levar à fibrose hepática, cirrose, insuficiência hepática
e morte prematura.
A
deficiência é hereditária e muito rara. O problema é provocado por uma produção
ineficiente de LAL que leva ao acúmulo de gordura em órgãos importantes do
organismo.
Indicação
da alfassebelipase
O
produto Kanuma (alfassebelipase) foi aprovado para a seguinte indicação
terapêutica: “terapia de reposição enzimática prolongada em pacientes de todas
as idades com deficiência de lipase ácida lisossomal (LAL)”.
Entenda
em detalhes
A
substância ativa do Kanuma, alfassebelipase, é uma lipase ácida lisossômica
(LAL) humana recombinante, produzida na clara de ovo de Gallus gallus transgênico
por tecnologia de DNA recombinante (rDNA).
O
produto foi desenvolvido como terapia de reposição enzimática (TRE) destinada
ao tratamento de longo prazo de indivíduos com deficiência de LAL, um distúrbio
monogênico recessivo autossômico muito raro no qual os indivíduos afetados
apresentam deficiência de LAL (LAL-D), o que leva ao acúmulo lisossômico de
ésteres de colesterol e triglicerídeos em diversos tecidos e tipos de células
por todo o corpo em pacientes lactentes, pediátricos e adultos.
A
alfassebelipase trata a causa subjacente da LAL-D ao substituir a atividade da
enzima lipase ácida lisossomal (LAL) que está ausente ou é deficiente em
pacientes com LAL-D.
0 comentários:
Postar um comentário