Norma de 2017 estabeleceu
procedimento especial para registro de novos medicamentos para tratamento,
diagnóstico ou prevenção de doenças raras.
Em 2018, o tempo para registro
de medicamentos para doenças raras foi três vezes menor do que o para registro
de outros medicamentos. Em relação às doenças raras, a Anvisa levou o tempo
médio de 170 dias para registro de produtos biológicos e de 196 dias para
medicamentos sintéticos novos. Para os demais medicamentos, esse prazo foi de
520 dias para produtos biológicos e de 515 dias para medicamentos sintéticos.
As doenças raras geralmente
são crônicas, progressivas, degenerativas e, muitas vezes, com risco de morte.
Normalmente, não existe uma cura eficaz e as opções terapêuticas são restritas.
De acordo com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças
Raras, são definidas como aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil
indivíduos, com base em dados oficiais nacionais ou, quando inexistentes, em
dados publicados em documentação técnico-científica.
Regra específica
Desde 2017, a Anvisa possui
uma regra específica para o registro de novos medicamentos e anuência de
ensaios clínicos envolvendo medicamentos destinados a tratamento, diagnóstico
ou prevenção de doenças raras. A Resolução
da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017 estabelece o procedimento
especial para registro desses produtos, possibilitando maior agilidade no
registro de medicamentos para esse tipo de doença e estimulando os laboratórios
a conduzirem pesquisas clínicas no Brasil.
Antes da publicação dessa
resolução, os critérios para priorização de análise eram mais abrangentes, não
havendo critério específico apenas para doenças raras. É importante destacar
que a RDC 205/2017 mantém as exigências de comprovação de qualidade, segurança
e eficácia desses medicamentos. A diferença está no aprimoramento dos ritos e
procedimentos para o registro, por meio, principalmente, de possíveis
flexibilizações nos requerimentos, mas sempre com manutenção dos rigores
técnicos, em equivalência com as exigências legais.
Resultados
De 2015 a 2017, o tempo médio
da Anvisa para a concessão de registro de medicamentos destinados a doenças
raras era de 351 dias para produtos biológicos e de 297 dias para medicamentos
sintéticos novos. Após a vigência da RDC 205/2017, o tempo médio para a Agência
conceder registro a medicamentos destinados a essas doenças passou a ser de 170
dias para produtos biológicos e de 196 dias para medicamentos sintéticos novos.
Registro
Dentre os medicamentos para
doenças raras registrados nos últimos anos estão o Spinraza (nusinersena),
indicado para o tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), e
o Translarna (atalureno), indicado para o tratamento de pacientes pediátricos
do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne. Além deles, destaca-se o
Soliris (eculizumabe), indicado para o tratamento de adultos e crianças com
hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).
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