Os EUA acabam de aprovar o
medicamento mais caro do mundo, 1,9 milhões de euros para tratar a atrofia
muscular espinal.
Vas Narasimhan, presidente da
Novartis, prevê que o público-alvo sejam os bebés até aos dois anos
A Food and Drug Administration - FDA
dos Estados Unidos, aprovou esta sexta-feira um novo tratamento de ponta para a
atrofia muscular espinal, doença rara e que é a principal causa de morte
genética entre as crianças.
O tratamento, Zolgensma, produzido
pela AveXis da Novartis, é uma terapia única para tratar a doença no nível
genético. Os efeitos do medicamento duram muito tempo, embora ainda não se
saiba se é permanente. O laboratório fixou o seu preço em 2,1 milhões de dólares
(1,9 milhões de euros) ou 425 mil por ano (381 mil euros), pago em cinco
prestações, o que faz deste medicamento o mais caro do mundo.
Os administradores da farmacêutica
suíça apresentaram o medicamento em conferência de imprensa, salientando que
"é um preço justo e razoável", tendo em conta a qualidade de vida que
proporciona.
Aliás, anteriormente tinham sugerido
que o custo do medicamento poderia ir até aos 5 milhões de dólares (4,5 milhões
de euros) já que o tratamento é muito caro e espera-se que o Zolgensma tenha
benefícios a longo prazo. Segundo o site Business Insider, o Spinraza, a
primeira terapia para a atrofia muscular espinal, por exemplo, custa até 750
mil dólares (672 mil euros) no primeiro ano de tratamento e 375 mil (336 mil
euros) nos seguintes
"Zolgensma vai criar uma vida
inteira de possibilidades para as crianças e famílias afetadas por essa
condição devastadora", disse o presidente executivo da Novartis, Vas
Narasimhan.
A atrofia muscular espinal "é
uma doença degenerativa neuromuscular autossómica recessiva frequente",
diz a Sociedade Portuguesa de Neuropediatria, acrescentando que é detectada
numa em cada 10 mil nados-vivos e é a principal causa genética de morte
infantil.
A Novartis prevê que os bebés
nascidos com atrofia muscular espinal com menos de dois anos de idade são a
população-alvo do Zolgensma. Esperam disponibilizar o medicamente imediatamente
e que 1100 pacientes sejam elegíveis para a primeira fase do tratamento.
A relação valor/produção foi
analisada pelo Instituto de Revisão Clínica e Econômica americano, tendo o seu
presidente, Steve Pearson, dito que o valor "cai dentro do limite
superior" de um preço custo-efetivo.
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