A Agência Nacional de
Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o uso do medicamento Revolade®
(eltrombopague olamina), da Novartis, para tratamento da Anemia Aplásica Severa
(AAS) em pacientes adultos e da Trombocitopenia Imune Primária (PTI) em
crianças a partir de 6 anos.
O medicamento Revolade® já
está disponível no Brasil para o tratamento da PTI em adultos. A doença,
conhecida também como Púrpura, é autoimune e consiste em uma baixa contagem de
plaquetas no sangue, resultando em hematomas e sangramentos constantes, fazendo
com que o paciente fique repleto de manchas vermelhas e azuladas em toda a
pele.
A PTI é uma das causas mais
comuns da redução de plaquetas em crianças, com maior número de casos entre os
2-5 anos de idade, e normalmente relacionada a uma infecção viral prévia.
Apesar de seguir um curso benigno na maioria das crianças, em cerca de 30% dos
casos a doença persiste por mais de 6 meses, sendo classificada como PTI
crônica e exigindo tratamento específico, devido ao alto risco de sangramentos.
Atualmente, o tratamento de
PTI em crianças é extremamente heterogêneo e não existe padrão de cuidados
universalmente reconhecido. Enquanto isso, o uso de Revolade® em crianças,
acima de seis anos, com PTI demonstrou aumento na quantidade de plaquetas de
forma eficaz e consistente, acompanhada pela diminuição no sangramento. O
medicamento também mostrou um perfil de segurança bem tolerado, sendo
classificado como um novo mecanismo de ação para pacientes pediátricos com PTI
refratários às terapias atualmente disponíveis.
Já a anemia aplásica severa
(AAS) é uma doença autoimune e sem causa definida, que ocorre quando a medula
óssea deixa de produzir a quantidade adequada de células sanguíneas. Os
sintomas mais comuns são cansaço constante (anemia), sangramentos na pele e mucosas
(devido à queda de plaquetas) e maior propensão a infecções (devido à queda de
glóbulos brancos).
Até o momento, não existia
padrão de tratamento estabelecido para pacientes com AAS sem um doador
compatível para transplante de medula óssea ou que não respondessem ao
tratamento imunossupressor. Por oferecer um mecanismo de ação que estimula a
produção de células sanguíneas em pacientes com AAS refratários à terapia
imunossupressora intensiva, Revolade® representa uma nova opção de tratamento
para a AAS.
A aprovação de Revolade®
(eltrombopague olamina) ocorreu com base nos estudos ELT112523 (estudo
fase II, não randomizado, de braço único, aberto de eltrombopague em
pacientes com AAS intensamente pré-tratados e com resposta insuficiente à
terapia imunossupressora, PETIT (estudo fase II, aberto e duplo-cego,
randomizado, controlado por placebo para investigar a eficácia, segurança,
tolerabilidade e farmacocinética do eltrombopague em pacientes pediátricos com
PTI crônica previamente tratada, com pelo menos 6 meses de diagnóstico) e
PETIT2 (estudo fase III, aberto e duplo-cego, randomizado, controlado por
placebo que investigou a eficácia, segurança e tolerabilidade do eltrombopague
em pacientes pediátricos com PTI crônica previamente tratada, com diagnóstico
confirmado de PTI crônica por pelo menos 1 ano).
Os estudos PETIT e PETIT2
incluíram pacientes do sexo masculino ou feminino entre 1 e <18 anos de
idade com diagnóstico confirmado de PTI crônica e contagem de plaquetas <30
Gi/l. Os pacientes eram refratários ou recidivantes depois de pelo menos uma
terapia prévia para PTI, ou não eram elegíveis por alguma razão médica para
continuar outros tratamentos para PTI
Ray Santos
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