Em
2019, foram aprovados 21 medicamentos e 30 ensaios clínicos destinados a
doenças raras.
Neste 29
de fevereiro, Dia Mundial das Doenças Raras, a
Anvisa contabiliza um recorde no número de
medicamentos aprovados para doenças raras: foram 21 no ano de 2019,
entre sintéticos, biológicos e específicos. Paralelamente, foi anuída a
realização de 30 ensaios clínicos.
De
acordo com dados do Ministério da Saúde, cerca de 13 milhões de brasileiros têm
alguma doença rara, que não tem cura e cujas opções terapêuticas são restritas.
Os medicamentos para doença rara são aqueles que tratam, diagnosticam ou atuam
na prevenção de condição séria debilitante e que se propõem a
alterar, de modo clinicamente significativo, a evolução da
doença ou que possibilitem a sua remissão.
O
combate às doenças raras, no entanto, não é realizado somente por meio de
medicamentos. Outros produtos para a saúde também são importantes, como os
chamados produtos de terapias avançadas, que têm potencial para trazer
grandes benefícios a pacientes que sofrem com enfermidades complexas e sem
alternativas médicas disponíveis. Essa categoria inclui, por exemplo, células
geneticamente modificadas para eliminar tumores ou vetores virais que carreiam
sequências específicas para tratamento de doenças genéticas.
Com
a recente aprovação da Resolução
da Diretoria Colegiada (RDC) 338/2020, que trata do registro de produtos de
terapia avançada e que se soma à RDC
260/2018, sobre as regras para a realização de ensaios
clínicos com produtos de terapia avançada investigacional, o Brasil
definiu as bases regulatórias necessárias para desenvolver e registrar produtos
de alta tecnologia baseados em células e genes
humanos, tornando-se referência na América Latina. A RDC
338/2020 entra em vigor no dia 1º de junho.
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