A doença é uma das
mucopolissacaridoses mais raras que existem, com menos de 100 pacientes vivos
identificados em todo o mundo.
O mercado farmacêutico
brasileiro contará com um novo medicamento biológico para o tratamento da
mucopolissacaridose do tipo VII (MPS VII), doença rara também conhecida como
síndrome de Sly. O produto é o Mepsevii, que possui como princípio ativo a
substância alfavestronidase, indicada para terapia de reposição enzimática no
tratamento da doença. A aprovação do registro do novo medicamento foi publicada
no Diário Oficial da União (DOU) da última segunda-feira (15/10).
A MPS VII (síndrome de Sly) é
uma doença de depósito lisossômico, progressivamente debilitante e
potencialmente fatal. Os pacientes portadores dessa doença têm deficiência
relacionada a uma enzima específica, chamada beta-glucuronidase (GUS).
De acordo com o Instituto
Vidas Raras, sem essa enzima as moléculas de açúcar-proteína se acumulam no
cérebro e em outros órgãos, causando um mal progressivo e com variação em sua
gravidade. Ainda segundo o instituto, a doença produz defeitos ósseos,
problemas de visão e audição, além de retardo mental, doenças cardíacas e morte
prematura.
A apresentação clínica pode
acontecer no nascimento, com a ocorrência de hidropsia fetal (acúmulo de
líquidos no organismo), ou mais tarde, durante a adolescência ou na idade
adulta, com doenças esqueléticas e outras manifestações.
Os pacientes com MPS VII não
contam com um tratamento específico disponível mundialmente. No Brasil, o
tratamento geralmente é composto por cuidados dos sintomas (cirurgias
frequentes, antibióticos, broncodilatadores) e cuidados de apoio (oxigênio,
dispositivos de assistência, analgésicos, fisioterapia e/ou terapia
ocupacional).
O produto foi registrado em
conformidade com a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 55, de 2010, que
dispõe sobre o registro de produtos biológicos, e seguiu os procedimentos
da RDC 205, de 2017, que trata especificamente de doenças
raras.
Estatísticas
Segundo o Ministério da Saúde,
geralmente as doenças raras são crônicas, progressivas e degenerativas, podendo
levar à morte. De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), atualmente
existem cerca de 8 mil dessas doenças identificadas, com a estimativa de que 6%
a 8% da população global tenham alguma enfermidade deste tipo. Cerca de 80% das
doenças são decorrentes de fatores genéticos, diz a OMS.
Conforme a Anvisa, a síndrome
de Sly é uma das mucopolissacaridoses mais raras que existem, com menos de 100
pacientes vivos identificados em todo o mundo e com uma prevalência de
ocorrência estimada em < 1/1.000.000.
UNO HEALTHCARE COMÉRCIO DE
MEDICAMENTOS LTDA. 13109151000124
ALFAVESTRONIDASE
MEPSEVII 25351.213727/2018-33
10/2023
1528 PRODUTO BIOLÓGICO -
REGISTRO DE PRODUTO NOVO 0300913/18-1
1.9271.0001.001-0 36 Meses
10 MG SOL INJ CT FA VC X 5 ML
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